Генная терапия

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

СМА — это редкое генетическое заболевание, вызванное отсутствием гена функционального выживания моторных нейронов 1 (SMN1), что приводит к быстрой и необратимой потере двигательных нейронов.